Bebé que nació con sordera oye por primera vez con innovadora terapia génica

Una bebé que nació con una sordera genética profunda se ha convertido en la paciente más pequeña en oír por primera vez luego de recibir una innovadora terapia génica que ha mostrado resultados prometedores, convirtiéndose en una luz de esperanza.

¿Cómo puede oír la bebé que nació con sordera?

Opal Sandy, una niña de 18 meses de edad, de Oxfordshire en Inglaterra, es la paciente más joven en ser tratada con un ensayo global de terapia génica, describe un comunicado emitido por el Hospital Addenbrooke de Cambridge.

Opal nació completamente sorda a causa de una neuropatía auditiva, una rara condición genética que interrumpe los impulsos nerviosos que viajan desde el oído interno al cerebro. Pero a las cuatro semanas de recibir la terapia génica, respondió al sonido incluso con el implante coclear apagado.

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El tratamiento ha dado resultados prácticos debido a que la menor ya puede responder a las voces de sus padres, así como comunicar palabras como ‘papá’ y ‘adiós’. Además, los médicos confirmaron que sus niveles de audición son cercanos a los normales para sonidos suaves, como susurros.

"Cuando Opal pudo oírnos aplaudir por primera vez sin ayuda, fue alucinante. Nos alegramos mucho cuando el equipo clínico confirmó a las 24 semanas que su audición también estaba captando sonidos y habla más suaves", dijo su madre.

¿Qué es la terapia génica que tratar la sordera profunda?

La terapia génica en pacientes con sordera profunda bilateral a mutaciones en el gen OTOF permite la síntesis de la proteína otoferlina en el oído interno, la cual es esencial para la transmisión de la información acústica desde la cóclea al nervio activo.

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De acuerdo con un artículo publicado por la revista The Lancet, el tratamiento denominado RRG-003, consiste en la aplicación de una única inyección en el oído interno que se utiliza como adenovirus asociado para transportar una copia funcional del gen OTOF.

La sordera hereditaria afecta hasta 26 millones de personas en todo el mundo, por ello este nuevo tratamiento ofrece una esperanza renovadora para aquellos que no responden a los dispositivos de asistencia auditiva, según describen los autores del estudio.

¿Por qué se debe tratar la sordera?

Más de la mitad de los casos de sordera en niños tiene una causa genética. Sin embargo, es importante tratarla, ya sea con implantes cocleares u otras técnicas para evitar un retraso en el habla. Cuanto antes se pueda restaurar la audición, será mejor porque el cerebro de los niños cierra su plasticidad después de los tres años.

Aunque los resultados de la terapia génica son prometedores, lo cierto es que se requieren de más estudios para determinar sus resultados y evaluar su seguridad a largo plazo.

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